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06.10.2024

El trikafta y la falta de decisión del Gobierno para ingresarlo al FNR desde hace más de 2 años

El trikafta es un medicamento nuevo de alto costo integrado por tres moduladores para la terapia de triple combinación para la fibrosis quística (FQ).

La FQ es una enfermedad genética recesiva mortal, que genera una enfermedad crónica y degenerativa. Afecta principalmente los aparatos respiratorios y/o digestivos generando también problemas de fertilidad, principalmente en el hombre.

La principal causa de muerte en la FQ es la afectación respiratoria que genera con el tiempo una insuficiencia respiratoria que puede desembocar o bien en el trasplante bipulmonar o bien en la muerte del paciente.

La Asociación Honoraria Fibrosis Quística M. del Uruguay (AHFQMU) fue fundada el 4 de setiembre de 2004 con el objetivo de luchar por mejorar la calidad de vida de las personas con FQ. En estos 20 años, que se cumplirán el mes que viene, hemos logrado revertir la situación de la FQ en el Uruguay, siendo uno de los países americanos en donde mejor se trata médicamente a las personas con FQ. Cuando la AHFQMU se fundó, prácticamente no habían pacientes adultos, en general, las personas fallecían en la niñez y adolescencia, ya que prácticamente no existían medicamentos para tratar a la FQ así como tampoco un Centro de Referencia, si bien el BPS, a través de DEMEQUI (ya no existe más), tenía dos policlínicas para atender FQ pero que debían ingresar antes de los 14 años a través de Asignaciones Familiares.

Desde que se fundó la AHFQMU, ésta logró:

• Crear un Protocolo de Atención Médica.
• El ingreso de la Tobramicina inhalada y su posterior incorporación a las prestaciones del FNR junto con el Pulmozine y sus respectivos nebulizadores.
• La creación de un Centro de Referencia (CRENADECER) y la atención de TODOS los FQ en el Centro.
• La incorporación de la FQ dentro del programa de Pesquisa Neonatal, lo cual permite diagnosticar precozmente al 90% de los FQ antes de que aparezcan los síntomas.
• Ingreso de enzimas pancreáticas de distintas unidades de lipasa y vitaminas específicas para los FQ.
• La incorporación de la embolización de las arterias pulmonares dentro de las prestaciones médicas obligatorias sin costo para los FQ.
• El ingreso del trikafta al país y su registro.

Todo esto ha permitido que las personas con FQ sean atendidas de acuerdo a los estándares internacionales, lo cual ha generado un aumento en la expectativa de vida, teniendo hoy en día, una población de 112 adultos (mayores de 15 años), cuestión que hace 20 años atrás no ocurría, y una población pediátrica de 96 pacientes (menores de 15 años). Hoy el CRENADECER atiende a una población de 208 FQ.

Si bien se ha logrado mejorar radicalmente la calidad de vida de los FQ, hoy la mitad de las personas con FQ podrían tener un tratamiento que les permitiría detener la enfermedad como si se tratara de la cura. Ha quedado demostrado esto en las 81 personas (35 adultos y 46 pediátricos) que han podido acceder al tratamiento con trikafta por medio de los recursos de amparo, ya que éste medicamento todavía no se ha ingresado dentro de las prestaciones del FNR, tal como se había COMPROMETIDO el MSP a ingresarlo antes de fin de año pasado. Hoy, esas 81 personas con FQ, están recibiendo dicho medicamento a través de recursos de amparo. La decisión de brindar hoy en día dicho medicamento parte de la decisión de un juez y no de los médicos tratantes, como debería ser.

Desde el 2019 han fallecido el 5% de la población pediátrica de FQ, con un promedio de edad de 9 años, todos aplicaban para la terapia con modulares. En el 2022, dos niños que estaban en lista de espera de trasplante pulmonar, desde que ese año empezaron con la terapia con moduladores, fueron sacados de la lista de trasplante pulmonar.

Hoy, en estos momentos, hay 18 niños y 10 adultos esperando para poder acceder a la terapia con moduladores.

El decreto publicado el pasado 30 de julio hace referencia al artículo 55 de la ley 17164 que cito textualmente: 

"En situaciones especiales que pudieran afectar al interés general, la defensa o la seguridad nacional, el desarrollo económico, social y tecnológico de determinados sectores estratégicos para el país, así como en casos de emergencia sanitaria u otras circunstancias similares de interés público, el Poder Ejecutivo, por resolución expresa, podrá conceder licencias obligatorias u otros usos sin autorización del titular de la patente, cuyo alcance y duración deberá adecuarse al fin para el que fueron concedidos.".

Dicha ley fue promulgada el 2 de setiembre de 1999, no entendemos porque no se utilizó dicho artículo hace dos años atrás, cuando la Asociación empezó a trabajar con el MSP para que se diera este medicamento a las personas con FQ, incluso cuando se empezaron a realizar los primeros recursos de amparo. Incluso cuando hubo un laboratorio que quiso registrar un medicamento genérico igual al Trikafta (Trixacar del laboratorio Gador) y el mismo MSP le negó el registro porque Vertex había registrado la patente del Trikafta.

Estuvimos dos años trabajando, desde principios del 2022, para que el MSP ingresara dentro de las prestaciones del FNR el trikafta. La Asociación CUMPLIÓ CON TODO LO EXIGIDO por parte del MSP. El MSP se había COMPROMETIDO a ingresarlo antes de fin de año pasado. En ningún momento se nos brindó explicaciones sobre porque no se había ingresado. Pasaron 10 meses ya... y 2 meses desde que se publicó el decreto que libera la importación del trikafta... y aún no hemos obtenido ninguna respuesta, con lo cual, nos hace seguir esperando... cuando los pacientes NO PUEDEN SEGUIR ESPERANDO.

¿Por qué no se brinda YA el trikafta que permitiría no solo bajar los costos que se están pagando hoy por los recursos de amparo sino que, además y FUNDAMENTALMENTE, TODOS los pacientes lo reciban?

No nos negamos que vengan otros moduladores, al contrario, somos los principales interesados, como lo hicimos con la tobramicina inhalada y con las enzimas pancreáticas. Pero nos negamos a seguir esperando cuando SABEMOS que existe y está en el país el trikafta. Si luego entran otros, bienvenidos sean, si eso baja los costos, mejor aún... pero el medicamento no lo precisamos para ahora, lo precisábamos desde hace dos años atrás.

¿Qué pasa si no se consigue el efecto esperado con el decreto? ¿El Estado seguirá dando el medicamento al costo elevado que implica hacerlo a través de los recursos de amparo como sucede desde hace dos años y sigue sucediendo hoy en día? O peor aún, ¿cuántas personas con FQ deben morir para que se de este medicamento?

Emiliano Galasso tiene dos hijos con Fibrosis Quística y es miembro fundador de la Asociación Honoraria Fibrosis Quística del Uruguay e integra la Comisión Directiva en calidad de Presidente.